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結果顯示,每例患者都在主觀視敏度檢測中顯示出了視網膜功能改善。瞳孔光反射測試顯示,治療後患者對光刺激的反應加強。有1例患者發生了無症狀的黃斑裂孔,被認定屬于不良事件,但該患者視網膜功能仍得到部分恢復。
該療法有待更多研究驗證
美國哈佛醫學院的Miller醫師在述評中提到,目前已經發現7種基因突變與LCA有關,其中RPE65基因與6%的LCA有關。在動物實驗中,單次注射攜帶RPE65的AAV可以改善視功能,效果可持續8年。此次兩組研究者均採用了這樣的基因療法,但是視敏度檢查結果顯示,兩組患者改善並不一致。Miller認為,視敏度的檢測本身比較主觀,因此這樣的不一致並沒有實際意義。另外,Maguire等還檢查了患者的瞳孔對光反射,這是一個衡量視網膜功能的客觀指標,對于考察所用方法的療效更有意義。有1例患者出現了黃斑裂孔,雖然沒有臨床意義,但有待更深入的研究(N Engl J Med 2008年4月29日在線發表)。
兩組研究者和Miller均認為,該基因療法治療上述LCA患者在短期內比較安全,也有一定效果,但需要更大規模的臨床試驗、更長時間的隨訪。注射更大劑量的AVV是否會導致更加嚴重的並發症、視網膜未完全變性的年輕患者接受該療法能否獲得更好的效果、是否能發現效果更理想的基因載體或基因片段等,都是有待解答的問題。(阿信)
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